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标题: 说说伊马替尼治疗什么疾病伊马替尼治疗慢性髓性白血病分子学反应预测评分系统 [打印本页]

作者: xuhui6395 时间: 2023-9-6 14:13:06 标题: 说说伊马替尼治疗什么疾病伊马替尼治疗慢性髓性白血病分子学反应预测评分系统

伊马替尼治疗什么疾病近日，北京大学血液病研究所江倩晓军教授团队发表有关一线伊马替尼治疗慢性髓性白血病患者分子学反应的临床预测评分系统。

（如需了解更多伊马替尼对不同疾病的适应症、不同基因突变对伊马替尼的影响、比较新临床试验数据等信息请登录AI智医查查阅）

酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，显著改善了慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）患者的生存结局。在长期生存背景下，作为生存结局的早期替代指标——分子学反应，逐渐受到更多的关注。获得稳定的主要分子学反应（MMR，即BCR::ABL融合基因水平≤01%）预示着疾病控制良好，被喻为CML患者的“生命安全港湾”，疾病进展或死亡的可能性较低；而深层分子学反应（DMR，至少达到MR4[即BCR::ABL融合基因水平≤001%]），是近年来提出的治疗缓解（TFR）这一新治疗目标的门槛，预示着患者未来有较高的停药成功可能性。同时，针对新诊断的CML-CP患者，如何选择一线TKI一直是领域内的热议话题。精确预测患者在一线伊马替尼治疗下获得MMR及DMR的可能性有利于一线药物的选择，帮助医患双方设定合理的预期治疗目标，进一步早期识别、预测一线伊马替尼治疗反应较差的高危人群，并予以干预、强化管理，以期进一步提高患者总体结局。因此，团队回顾性分析了从2022年1月至2022年1月在我院就诊并接受一线伊马替尼治疗的1369例初诊CML-CP患者，基于机器学习原理，比较终纳入变量包括性别、初诊时脾脏肋下厘米数、白细胞计数、血红蛋白浓度及外周血原始细胞百分比，开发了一个预测伊马替尼治疗获得MMR及MR4的临床评分系统。该评分系统可将患者分别分为低、中、高危组，各组间患者MMR及MR4累积获得率均具有显著统计学差异。经过内部数据验证，该模型具有良好的区分度、校准度及净获益，可有效预测CML-CP患者接受伊马替尼治疗获得分子学反应的可能性。

研究纳入从2022年1月至2022年1月在北京大学人民医院就诊并接受一线伊马替尼治疗的1369例初诊CML-CP患者，随机分为模型训练队列（913例）及内部验证队列（456例）。在训练队列中，基于赤池信息准则（AIC）原理采用F-G回归模型筛选预测模型变量，分别建立MMR及MR4预测模型，比较佳预测模型纳入变量包括：性别、初诊时脾脏肋下厘米数、初诊时白细胞计数、血红蛋白浓度及外周血原始细胞比例。比较终建立一线伊马替尼治疗获得分子学反应包括MMR及MR4的临床预测评分系统（MMR、MR4），计算方式如下：

（注：模型中白细胞计数及血红蛋白浓度单位均为×109L，外周血原始细胞单位为%，脾脏肋下大小单位为。）

此外，我们根据MMR及MR4评分系统，对患者进行分子学反应危险度的一致性及异质性分析，结果显示上述两个评分系统具有较好的危险度识别能力。模型内部验证显示，上述评分系统预测分子学反应获得率与际观测获得率一致性良好，危险区分度良好，临床决策曲线分析提示患者可获益于该模型的使用从而有效进行危险度分层，早期识别伊马替尼治疗反应较差的患者，及时强化管理并干预。

总结

我们开发并验证了一种具有良好区分度、校准度及净获益的用于预测一线伊马替尼治疗下获得分子学反应的临床预测评分系统（MMR及MR4），可有效预测患者接受一线伊马替尼获得分子学反应可能性，有助于临床医师选择一线TKI的治疗决策，帮助医患双方设定合理的预期治疗目标，以进一步提高患者总体结局。

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